Médicament. Atteints de la fibrose kystique, une maladie génétique dégénérative mortelle, Léonie et William Côté, qui résident dans le quartier Saint-Émile, remuent ciel et terre pour obtenir gratuitement du Trikafta. Mais voilà, le médicament produit par Vertex pharmaceutiques, qui redonne l’espoir d’une guérison aux malades, coûte 400 000$ par année.
Léonie Côté, âgée de 25 ans, était inscrite sur une liste de greffe pulmonaire depuis le 1er mai 2019. Affectée depuis trois ans d’une capacité pulmonaire inférieure à 30%, elle attendait chaque jour l’appel de l’hôpital qui allait changer sa vie. «Je ne faisais pratiquement rien avant. J’étais assise sur le divan à écouter la télé. J’étais essoufflée juste à monter quelques marches de l’escalier pour aller dans ma chambre. Tous mes pas étaient comptés.»
«Avec mon 39% de capacité pulmonaire, je vis beaucoup mieux qu’avec mon 50% ou 60% auparavant, car je ne tousse plus. Juste tousser, ça vient gruger de l’énergie, car l’essoufflement est beaucoup moins pire que la toux.»
-Léonie Côté
Recevant le Trikafta depuis le 10 juillet dernier, en attendant sa greffe, elle a vu sa capacité pulmonaire augmenter en peu de temps. «Je suis passée de 29% à 39%. Même les médecins ne s’attendaient pas à cela. Le plus gros changement a été au niveau de ma qualité de vie. Ma situation s’est améliorée en un peu plus d’une semaine.»
William, son frère cadet de deux ans, espère lui aussi profiter des bienfaits du Trikafta le plus tôt possible. Ce médicament liquéfie l’épais mucus qui bloque les alvéoles en permettant aux poumons de s’en débarrasser. Il ralentit également la progression de la maladie. «La science a enfin réussi à développer un médicament tant attendu. Au lieu de célébrer, comme beaucoup d’autres pays, on continue à se battre pour nos vies, mais aussi contre un système aux médicaments qui n’est même pas viable pour ces maladies rares. Nos vies sont plus importantes qu’une simple négociation monétaire.»
Espoirs
La mère de Léonie et William, Anne Bernier, mentionne que la mise en marché de la molécule aux États-Unis remonte au 20 octobre 2019. «Avant ce médicament, la compagnie américaine avait mis sur le marché d’autres produits qui ciblaiet de petits groupes de personnes touchées par la maladie. Cette fois, le Trikafta peut être administré à 90% des gens atteints de la fibrose kystique.»
Mme Bernier précise que le Canada devait déposer en juillet une loi établissant un prix plafond des médicaments de maladies rares. «Lorsque Vertex a vu le projet de loi tel qu’il était, elle a décidé de ne pas le soumettre. Par la suite, le Canada a demandé des recommandations de la compagnie et reporté l’adoption de ce projet de loi modifié en janvier.» Cette fois, elle espère que les changements pourront rendre le médicament accessible aux personnes atteintes de cette maladie.
Olivier Jérôme, directeur général régional au Québec de Fibrose kystique Canada, souligne que le Trikafta ne traite pas la fibrose kystique, mais il corrige les anomalies génétiques responsables de la maladie. «Il n’y a pas juste le prix à regarder, mais il y a aussi les valeurs thérapeutiques et sociales du médicament. Il faut que le manufacturier soumette sa molécule pour approbation. Il ne le fera pas tant et aussi longtemps qu’il y aura de l’incertitude sur les règles associées à la commercialisation de son produit.»
Le directeur général souligne que d’autres pays font le nécessaire pour approuver en quelques semaines et non de 18 à 24 mois. «Ils créent des corridors d’accès prioritaire.»
